2021年12月3日，国家正式公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》的调整结果。从结果中可以看出，新医保目录已覆盖多种新型靶向药物，其中包括用于治疗多发性骨髓瘤的达雷妥尤单抗。这些价格高昂的创新药经过谈判后大幅降价，不仅缓解更多患者的用药压力，更进一步引导临床用药和治疗手段的优化升级，惠及更多治疗领域。随着今年1月1日新医保目录的正式启用，数以万计的多发性骨髓瘤患者受益于该政策。
“达雷妥尤单抗作为全球首个、国内唯一获批的靶向CD38全人源单克隆抗体，为焦急等待新疗法的复发和难治性多发性骨髓瘤患者及其家庭带去了新的希望。既往一些患者，疾病复发或一线治疗效果不佳，亟需更有效的治疗方案，然而治疗费用是摆在他们面前难以逾越的困难。”南方医科大学附属珠江医院血液科主任李玉华教授感慨道，“如今达雷妥尤单抗纳入医保不仅让患者能够用得上、用得起创新药，更让我们这些临床医生看到更多治疗，甚至是治愈的可能性。”
据了解，达雷妥尤单抗注射液医保可报销范围为：与来那度胺和地塞米松联合用药或与硼替佐米和地塞米松联合用药治疗既往至少接受过一线治疗的多发性骨髓瘤成年患者；以及单药治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成年患者，患者既往接受过包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的治疗且最后一次治疗时出现疾病进展。
“健康老龄化”背景下，MM亟待实现早诊早治、规范治疗
多发性骨髓瘤是多发于老年人血液系统的恶性肿瘤，近年来随着诊疗水平和技术的进步，血液专科接诊的骨髓瘤患者明显增多，多发性骨髓瘤已经成为恶性血液肿瘤中最常见的病种之一。随着我国社会老龄化程度的加剧，发病患者必将进一步增加。
虽然目前整体发病率呈显著上升趋势，但我国公众对多发性骨髓瘤的认知程度却普遍偏低，同时疾病起病较慢且症状缺乏典型性，与其他科室疾病很难区分，患者常常因漏诊或者误诊而耽误治疗。临床发现，近三分之二的患者确诊时已处于疾病中晚期。更有数据显示，多数患者在发病初期或者在疾病进展过程中会出现骨痛和骨折的现象。李玉华教授指出，“多发性骨髓瘤早期虽然无明显症状，但患者常伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血等问题。另外，有约50%的患者伴有肾脏损伤，肾功能不全甚至需要进行血液透析。”他强调，“这不仅增加了临床治疗难度，而且给患者造成更多痛苦。因此，亟待全民提高对此病的认知水平和重视程度，实现疾病的早诊早治、规范治疗，这对‘健康老龄化’具有更加重要的现实意义。”
创新药进国家医保，为实现疾病早诊早治、规范治疗提供现实基础
近年来，随着新药物、新技术和新方法的不断涌现，多发性骨髓瘤的基础研究和临床治疗进入了高速发展的快车道，并正在朝着以早期诊断、个体化治疗和多学科协作为核心的精准治疗方向稳步发展。随着抗癌药进入医保政策的实施，我国多发性骨髓瘤患者的创新药可及性得到突破性提高，让创新药更快实现临床应用，减轻了患者及其家庭的经济与心理负担，也让更多患者可以接受足量、足疗程治疗。而在治疗的同时，也应注重定期的疗效评估，医生将依据评估结果判断是否存在病灶残留，及时调整治疗方案，最终达到延长患者生存期、优化生存质量的目的。
李玉华教授指出，“具有创新双重机制的达雷妥尤单抗填补了复发和难治性多发性骨髓瘤成年患者的临床治疗空白，而其被纳入医保，不仅意味着患者的经济负担得以减轻，更意味着将有更多多发性骨髓瘤患者能够延缓疾病进程，延长生存期，实现临床治愈。除此之外，还为实施多发性骨髓瘤的早诊早治、规范治疗提供了现实基础，让医院和专家得以在加强患者早诊早治意识的同时，使用疗效优异的创新药品。”
李玉华教授感慨：“虽然疾病仍然像座大山横在患者与医生面前，但在国家的重视、医疗专家/学者的不懈研究下，我们看到疗效及患者生存期有了阶段式的拔高，更多属于生的希望在照亮黑暗。医患之间更像是战友，只要医患协同配合，共同面对疾病这个敌人，相信会给患者带来更多治愈的希望。“
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